細(xì)胞與基因治療（CGT）作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域顛覆性技術(shù)，已在腫瘤、罕見病等難治性疾病治療中實(shí)現(xiàn)突破性應(yīng)用。試劑作為 CGT 研發(fā)與生產(chǎn)的核心原料，其質(zhì)量、合規(guī)性、穩(wěn)定性直接決定細(xì)胞產(chǎn)品的療效、安全性及 IND/NDA 申報(bào)成功率。本文圍繞免疫細(xì)胞治療（CAR-T/NK/TCR-T）、干細(xì)胞治療兩大主流 CGT 賽道，系統(tǒng)梳理核心試劑選型維度、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、合規(guī)要求，為 CGT 企業(yè)提供全流程試劑選型決策依據(jù)，助力工藝穩(wěn)定、成本優(yōu)化與申報(bào)合規(guī)。
1. 外周血單個(gè)核細(xì)胞（PBMC）
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核心成分：T 細(xì)胞、B 細(xì)胞、NK 細(xì)胞、單核細(xì)胞
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應(yīng)用：CAR-T/NK 起始細(xì)胞、免疫功能驗(yàn)證、高通量篩選
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選型要點(diǎn)：供體篩查合規(guī)（HIV / 乙肝 / 丙肝 / 西尼羅河病毒等）、活率≥90%、批次一致性、無支原體 / 病毒污染
2. 白細(xì)胞單采制品（Leukopak）
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核心優(yōu)勢(shì)：細(xì)胞總量高、免疫亞群完整、凍存穩(wěn)定性強(qiáng)
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應(yīng)用：大規(guī)模細(xì)胞擴(kuò)增、工藝開發(fā)、臨床級(jí)生產(chǎn)
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選型要點(diǎn)：自動(dòng)化單采工藝、全程可追溯、符合 GMP 原料標(biāo)準(zhǔn)
1. 基礎(chǔ)培養(yǎng)基
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臨床級(jí)優(yōu)選：CTS OpTmizer、CTS AIM V、CTS NK-Xpander（Thermo Fisher）
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選型維度：
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成分：無血清 / 無異種蛋白 / 無動(dòng)物源（降低免疫原性、合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)）
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合規(guī)：GMP 生產(chǎn)、符合 USP <1043>、21 CFR 820、歐洲藥典 5.2.12
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性能：細(xì)胞擴(kuò)增倍數(shù)、活率維持、功能表型穩(wěn)定
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包裝：500mL 瓶裝 / 5L 袋裝（適配封閉系統(tǒng)）
2. 細(xì)胞因子（免疫細(xì)胞培養(yǎng)核心）
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核心品類：IL-2、IL-7、IL-15、IL-21（CAR-T/NK 擴(kuò)增必備）
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質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)（GMP 級(jí)）：
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純度≥95%（SEC-HPLC）、內(nèi)毒素＜5EU/mg
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無菌、無支原體、無外源病毒污染
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批間差≤10%、活性達(dá)標(biāo)（細(xì)胞增殖實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證）
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合規(guī)要求：符合中國(guó)藥典 2020 版三部、USP <92>、FDA DMF 備案
3. 血清替代物（HPL/ICSR）
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人血小板裂解液（HPL）：合規(guī)來源（AABB 認(rèn)證血庫(kù)）、供體溯源、多重病毒篩查
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CTS ICSR：無異種成分、適配 T 細(xì)胞擴(kuò)增、降低供應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)
1. 慢病毒載體（CAR-T 主流遞送工具）
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選型要點(diǎn)：滴度≥1E8 TU/mL、感染效率≥80%、無 replication-competent lentivirus (RCL)
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質(zhì)控指標(biāo)：外源 DNA 殘留、宿主細(xì)胞蛋白殘留、內(nèi)毒素、無菌
2. 轉(zhuǎn)染試劑（質(zhì)粒 / 慢病毒生產(chǎn)）
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臨床級(jí)：PEI-pro、脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染試劑（低細(xì)胞毒性、高轉(zhuǎn)染效率）
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適配場(chǎng)景：懸浮 293T 細(xì)胞規(guī)?；D(zhuǎn)染、符合 GMP 輔料要求
1. 免疫磁珠（CD3/CD28、CD56 等）
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應(yīng)用：T 細(xì)胞 / NK 細(xì)胞分選、激活擴(kuò)增
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選型：GMP 級(jí)、無動(dòng)物源、磁珠殘留低、解離效率高
2. 細(xì)胞激活劑：CD3/CD28 單抗、磁珠偶聯(lián)物
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核心：激活效率≥90%、不引發(fā)過度凋亡、批次穩(wěn)定
1. 無血清凍存液（CGT 主流）
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產(chǎn)品：CS-GT-D1 γδ-T 凍存液、CTS 凍存液
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選型：藥用級(jí)成分、無蛋白 / 無動(dòng)物源、復(fù)蘇活率≥85%、無需程序降溫
1. 核心試劑盒
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CAR/TCR 拷貝數(shù)檢測(cè)：qPCR 法、定量限≤21copies/μL
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宿主細(xì)胞 DNA 殘留：E.coli/HEK293 殘留檢測(cè)、靈敏度≤10fg
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支原體 / 內(nèi)毒素 / 無菌檢測(cè)：符合藥典標(biāo)準(zhǔn)、快速高通量
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生產(chǎn)體系：GMP 車間、ISO9001/13485 認(rèn)證、NMPA/FDA 監(jiān)管
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文件支持：COA、DMF、RSF、COO、工藝驗(yàn)證報(bào)告
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原料溯源：供體篩查、全程追溯、無非法來源（如臨床廢棄血小板）
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批間一致性：關(guān)鍵指標(biāo)（純度、活性、滴度）變異系數(shù)≤10%
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穩(wěn)定性：-20℃/-80℃保存≥12 個(gè)月、反復(fù)凍融穩(wěn)定
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安全性：無外源因子、低內(nèi)毒素、無免疫原性雜質(zhì)
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封閉系統(tǒng)兼容：適配自動(dòng)化生產(chǎn)線、降低污染風(fēng)險(xiǎn)
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規(guī)?；m配：支持從 mL 到 1000L 工藝放大
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成本可控：臨床級(jí)性價(jià)比、批量采購(gòu)穩(wěn)定性
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定制化開發(fā)、工藝優(yōu)化、申報(bào)合規(guī)輔導(dǎo)、售后響應(yīng)≤24h
