美國Portal公司推出的遞送平臺采用納米級硅膜孔隙技術(shù)，通過精準(zhǔn)可控的細胞膜"擠壓"作用，瞬時形成可逆的膜通道，實現(xiàn)多類型生物大分子的高效低損遞送。該平臺不僅在常規(guī)細胞系中較高轉(zhuǎn)染效率，，更在原代細胞和干細胞等難轉(zhuǎn)染細胞中達到70%-80%的遞送效率，同時將細胞損傷控制在較低水平，這項兼具高效率與高細胞活性的創(chuàng)新技術(shù)，為細胞治療產(chǎn)品的工業(yè)化生產(chǎn)、精準(zhǔn)基因編輯工具的遞送以及高通量藥物篩選等應(yīng)用場景提供了突破性的解決方案。

技術(shù)優(yōu)勢

1. 廣泛的細胞類型兼容性

支持多種細胞類型，包括敏感細胞（如T細胞、NK細胞、iPSCs、HSCs等）和難以轉(zhuǎn)染的原代細胞。

2. 多樣化的遞送物質(zhì)

可遞送多種復(fù)雜物質(zhì)，包括mRNA、siRNA、蛋白質(zhì)、CRISPR RNP、抗體、小分子、病毒、碳納米管等，覆蓋基因編輯、細胞治療和藥物篩選等多種應(yīng)用場景。

3. 全面的遞送能力

支持抗體、siRNA與納米顆粒等多種功能分子的同步遞送，實現(xiàn)多靶點協(xié)同治療，顯著提升基因編輯效率和治療效果。

4. 高效且低毒性

機械遞送（Mechanoporation）技術(shù)相比電穿孔（Electroporation）顯著減少細胞基因表達紊亂，保持細胞活力和正常功能（如T細胞增殖、干細胞多能性）。

5. 高通量（HTS）與自動化集成

支持化合物的大規(guī)模篩選，兼容自動化平臺，可無縫集成到現(xiàn)有實驗室自動化或GMP生產(chǎn)設(shè)備中。

6. 簡化工作流程與成本優(yōu)勢

無需病毒載體或復(fù)雜預(yù)處理，降低細胞治療生產(chǎn)成本。支持全血直接工程化，避免細胞分選步驟，實現(xiàn)床邊快速生產(chǎn)。

應(yīng)用領(lǐng)域

1. 細胞與基因治療（CGT）

2. 藥物開發(fā)與篩選

3. 疫苗與免疫調(diào)節(jié)

4. 再生醫(yī)學(xué)

Portal 矩陣：覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求

1. Gateway? ：科研級細胞遞送系統(tǒng)

專為細胞基因治療研發(fā)設(shè)計，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質(zhì)等多樣化遞送。適用于免疫細胞、干細胞等難轉(zhuǎn)染細胞，顯著提升基因編輯效率。

2. Galaxy? ：高通量細胞遞送系統(tǒng)

可與自動化平臺無縫集成，滿足大規(guī)?；衔锖Y選需求，助力藥企快速篩選有效候選藥物，降低研發(fā)成本與時間。

3. GMP級模塊化耗材（MilliBooster等）

支持臨床級細胞治療生產(chǎn)，兼容第三方GMP設(shè)備，推動產(chǎn)業(yè)化進程。

應(yīng)用前景：推動更接近臨床的HSC治療新模式

Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP，還可高效遞送蛋白質(zhì)、小分子、納米材料等多種生物材料，具備廣泛的應(yīng)用潛力。該技術(shù)有望實現(xiàn)：

快速、規(guī)?；募毎こ袒?

體外停留時間更短，降低細胞應(yīng)激；

更優(yōu)的細胞存活率與功能維持，進一步提升治療效果。

憑借高效、溫和與多用途的特性，Portal技術(shù)為造血干細胞基因編輯與細胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創(chuàng)新路徑。